Diyabetle Mücadele: Amanda Smith’in Hikayesi
Amanda Smith ve eşi, yıllarca gece uykularında alarm sesleriyle uyanmak zorunda kaldılar. Bu alarm, Smith’in kan şekerinin kritik seviyelere düştüğünü ya da yükseldiğini haber veriyordu. Genç kadın, ya yatağının baş ucundaki meyve sularından birini açıp içiyor ya da insülin pompasını ayarlayıp kan dolaşımına bir doz insülin salınımını sağlıyordu. Kanada’nın Ontario eyaletinin London şehrinde yaşayan 35 yaşındaki Smith, Tip 1 diyabet hastası. Tip 1 diyabet, pankreasın insülin üreten adacık hücrelerinin yok olmasına yol açan bir hastalıktır. Bu nedenle, Smith gibi hastalar sürekli olarak kan şekeri düzeylerini izlemeli ve gerektiğinde insülin almalıdırlar. Bir hemşire olan Smith, durumu şu sözlerle özetliyor: “Dikkatinizi diyabetinize vermek zorundasınız, aksi takdirde hayatınızı kaybedersiniz.”
Çocukluk Anıları ve Aile Dinamikleri
Smith’in diyabetle mücadelesi, sürdürülebilir bir hastalık olmaktan öte, yaşamını cehenneme çeviriyor ve geleceğini belirsiz hale getiriyordu. Smith’in bir akrabası, bu hastalık nedeniyle bir uzvunu kaybetmişti. Özellikle kan şekeri çok düştüğünde öngörüde bulunmakta zorlanıyordu. “Kendinizi ölü gibi hissediyorsunuz. Halsizlikten kıpırdayamıyorsunuz, mideniz bulanıyor. Eğer o an bir şeyler yemezseniz hayatınızı kaybetme riskiniz var,” diyor Smith. Kan şekerini yükseltmek için fazla karbonhidrat tükettiğini ve bunun da ani yükselişlere neden olduğunu belirtiyor.
Smith, bu hastalığa yabancı değildi; çocukluğu, Tip 1 diyabet hastası olan annesine “Şekerini kontrol et” demekle geçti. Şimdi ise 9 yaşındaki kızı Draya, oyun oynarken annesinin telefonunu sık sık alıyor ve gelen bildirimler nedeniyle dikkatini kaybediyor. Draya, büyüyünce doktor olup diyabet için bir çare bulmak istediğini söylüyor.
Sevgililer Günü’nde Gelen Mucize
Smith’in hayatı, 2023 yılının 14 Şubat’ında köklü bir değişim yaşadı. Doktorlar, embriyonik kök hücreleri kullanarak ürettikleri replasman adacık hücrelerini, Smith’in karaciğerini besleyen bir kan damarı aracılığıyla kadının vücuduna naklettiler. Ağustos ayına gelindiğinde, Smith’in insülin ihtiyacı tamamen sona erecek şekilde vücudu, yeni hücreleri sayesinde kendi insülinini üretmeye başladı. The Washington Post’a yaptığı açıklamada Smith, “Kendimi yeniden normal hissediyorum. Diyabetin hayatınızın ne kadarını kapladığını, tamamen ortadan kalkana kadar fark etmiyorsunuz,” şeklinde belirtti.
Alarm seslerinden ve bildirimlerden uzak yaşamak, Smith için bir mucize niteliğindeydi. Smith’le ilgilenen sağlık çalışanları da onunla aynı fikirdeydi. Toronto Üniversitesi Pankreas Nakil Programı’nın cerrahi direktörü Trevor Reichman, “Yıllarca diyabetle yaşadıktan sonra altı ay içinde hastalığın adeta ortadan kalkmasını görmek inanılmaz,” derken hemşire Andrea Norgate, “Buna bugüne kadar dünyada yaşanmış en heyecan verici şey demek daha isabetli olur diye düşünüyorum,” ifadelerini kullandı.
Kök Hücre Araştırmaları ve Başarılar
Smith, 12 Tip 1 diyabet hastasından biri olarak, kök hücre tedavisinin parçası oldu. Amerikan Diyabet Derneği’nde temmuz ayında yapılan sunuma göre, hastaların 11’i ya insülin alımını tamamen sonlandırdı ya da büyük oranda azalttı. Vertex Pharmaceuticals şirketinin geliştirdiği bu tedavi, hastalar için umut vaat ediyor. Ancak birçok uzman, tedavinin henüz erken aşamalarda olduğunu ve sonuçların daha fazla test edilmesi gerektiğini vurguluyor.
Hastaların vücutlarına nakledilen hücrelerin ne kadar süre insülin üreteceği ya da tedavinin uzun vadede güvenli olup olmadığı henüz bilinmiyor. Bunun için daha fazla hasta üzerinde uzun süreli testler yapılması gerekiyor. Ayrıca hastalar, vücutlarına nakledilen hücrelerin reddedilmemesi için bağışıklık baskılayıcı ilaçlar almak zorunda. Deneye katılan hastalardan biri, bir sinüs ameliyatının komplikasyonları sonucu ortaya çıkan enfeksiyon nedeniyle hayatını kaybetti. Uzmanlar, hastanın bağışıklık baskılayıcı ilaçlar kullanmasının enfeksiyonla savaşma yeteneğini zayıflattığını belirtti.
Smith, şu an günde üç kez bağışıklık baskılayıcı ilaç alıyor. Bu ilaçları kullanmaya başladığında ağzında aftlar oluştuğunu ve hasta kişilerle aynı ortamda dikkatli olması gerektiğini ifade etti. Ancak, “Diyabetin yarattığı sağlık riskleriyle ve iniş çıkışlarla kıyaslandığında bu idare edilebilir bir durum,” diyor.
Diyabetle Yaşamanın Geleceği
Michigan Diyabet Araştırmaları Merkezi Direktörü Scott Soleimanpour, Tip 1 diyabet teşhisi aldığında henüz çocuk yaşlardaydı. Doktorları, gençlik yıllarında sık sık “Merak etme, 10 sene içinde bu hastalığın çaresi bulunacak,” diyordu. Bugün 40’lı yaşlarında olan Soleimanpour, doktor olduğunda hastalarına kesin tarihler vermekten kaçınma sözü verdi. Yine de umutlu olduğunu belirtiyor: “Diyabetli olmak berbat bir şey ama şu an diyabetli olmak için en iyi zaman çünkü bu inanılmaz teknolojilere sahibiz. Yolun sonuna gelmedik ama yolculuğumuz devam ediyor. Yolculuğun bu aşamasında soluklanıp ‘Gayet güzel, devam edelim’ demekte bir sakınca görmüyorum.”
Diyabete çare bulma çabaları, kök hücre araştırmalarıyla başlamadı. 1966’da doktorlar, ilk kez bir diyabet hastasına tam pankreas nakli gerçekleştirdi. Ancak bu tür bir ameliyat, dünya genelindeki milyonlarca Tip 1 diyabet hastası için pratik bir çözüm olamazdı. Pankreasın yapısının anlaşılmasıyla bilim insanları, bu ameliyatı nasıl küçültebileceklerini düşünmeye başladılar. Pankreas içinde insülini üreten adacık hücrelerinin varlığı keşfedildi ve bağışçılardan toplanan adacıkları nakletme seçeneği denendi. Edmonton’daki Alberta Üniversitesi’nden cerrah James Shapiro, bu konuda çalışmaya 1980’lerde başladı. “Yaptığım deneylerin hiçbiri işe yaramadı. Başlangıçta sıçanlardaki diyabeti bile nadiren tersine çevirebiliyorduk,” dedi. Ancak 2000 yılında adacık nakli yapılan yedi hastanın insülin kullanmayı bıraktığına dair duyuru yapıldığında Edmonton Protokolü adı verilen bu işlem, diyabet araştırmalarında önemli bir dönüm noktası oldu. Hücrelerin yerlerine yenilerinin koyulabileceği kanıtlandığında, ancak sorunlar netleşmeye başladı. Bu hücre naklini sık sık tekrarlamak gerekiyordu ve hastaların çoğu nihayetinde yine insüline ihtiyaç duyuyordu. Bağışıklık baskılayıcı ilaçlar, enfeksiyon ve kanser riskini artırıyordu. O zamandan beri 1000’i aşkın nakil gerçekleştirilmişti ve bu yaklaşımın işe yarayabileceğine dair umutlar artıyordu. Son yıllarda, kök hücre araştırmaları, bilim insanlarının organları yenileme yeteneğini keşfetmeleriyle yeni bir ivme kazandı. Douglas Melton, oğlu Sam’e 1991’de Tip 1 diyabet teşhisi konduğunda Harvard Üniversitesi’nde çalışıyordu. Kızının da aynı hastalığı taşıması, onu bu alanda araştırmalar yapmaya yönlendirdi. Melton, kök hücrelerin doğru bir şekilde yönlendirilmesinin önemli olduğunu keşfetti. 20 yıl boyunca yapılan çalışmalar sonucunda, haftalar süren “altı adımlı eğitim süreci” belirlendi. Melton’ın laboratuvarında üretilen hücreler, insülin salgılandığında renk değiştiren bir maddeyle test edildi ve doğru formülün bulunduğu anlaşıldı. 2014 yılında Semma Therapeutics şirketi kuruldu ve daha sonra Vertex Pharmaceuticals tarafından 950 milyon dolara satın alındı. Semma’nın ismi, Melton’ın çocukları Sam ve Emma’dan alındı. Kök hücre tedavisinin daha güvenilir ve daha fazla hasta için erişilebilir hale gelmesi için hücrelerin bağışıklık sisteminden korunması gerekiyor. Washington Üniversitesi’nde görev yapan endokrinoloji uzmanı Irl Hirsch, geçmişte yaşanan sorunların hala devam ettiğini belirtiyor. Ancak bilim insanları, bu sorunları çözmek için çaba göstermeye devam ediyor. Vertex, hücreleri biyomühendislik yoluyla geliştirilmiş bir aracın içine yerleştirme yöntemini test ediyor ve ayrıca hücreleri “hipoimmün” hale getirmek için gen düzenleme tekniklerini kullanıyor. Hastalar ve destekçileri, yeni tedavi yöntemlerinin daha hızlı yaygınlaşmasını bekliyor. Günümüzde kullanılan diyabet tedavileri hayat kurtarsa da mükemmel değil. Enfeksiyon riskleri göz önünde bulundurulmalı; ancak bir araştırma ve savunuculuk örgütü olan Breakthrough T1D’nin başkanı Aaron Kowalski, “Akranlarınızdan 15 yıl önce kalp krizi geçirme, kör olma ve böbrek kaybetme riskini de unutmamak gerekiyor,” diyor. Smith, yıllarca kendisini hayatta tutan insülin pompasını mutfak dolabının arka tarafına gönderebildiği için mutluluğunu dile getirerek, “Artık hayatımı hastalığımın etrafında planlamak zorunda değilim. Bunu herkes ulaşabilsin diye dua ediyorum. Benim hayatım değişti,” ifadelerini kullanıyor. The Washington Post’un “Diabetes took over her life, until a stem cell therapy freed her” başlıklı haberinden derlenmiştir.Pankreas Naklinden Kök Hücre Araştırmalarına
Kök Hücre Tedavisinin Gelişimi
Yeni Tedavi Yöntemleri ve Gelecek Umutları
